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ゼブラフィッシュで希少疾患の診断・治療薬を探索する

ちょっと古めのニュースですが最近ゼブラフィッシュ絡みの科学ニュースをブログにあげていなかったので、「New treatments to fight a rare disorder wreaking havoc in isolated indigenous communities」よりご紹介。
180415-1.png 

前回のZDM10でもけっこう発表があったのですが、米国NIHを中心に原因不明の病気、希少疾患の診断・治療薬探索にゼブラフィッシュを使うのが始まっています。

よくあるパターンが、謎の小児てんかん発作。よくわからないてんかん発作を起こす子供さんが出たら、すぐにその子のゲノムを全部読み(次世代シーケンサーを使って5日以内の仕事)、異常のある部分がわかったら、その相同するゼブラフィッシュゲノム配列をCRISPR-CAS9でぶっつぶします。これは1週間くらい。

そしてできた稚魚(F0)の表現型を見て、てんかん様行動異常を起こせば、CRIPSR-CAS9で潰した部分が原因の遺伝子疾患の診断確定。
さらにF1を作って(4ヶ月)、化合物スクリーニングでその症状を治療できる医薬品を探索(3ヶ月くらい?)、要は1年以内にその子のための治療薬を決定する、という方法です。
最近では化合物スクリーニングをF0で行なってさらに時間を短縮させる、というのも行われています。

アメリカすげー! CRIPSR-CAS9すげー!!

と、思っていたら、昨年度からAMEDで
が始まっていました。
あれ?ゼブラフィッシュは?
180415-2.png もしかして、国立遺伝研のこのチームに入っているのかもしれません。

ええ、アメリカに比べると予算規模・広報的に地味ですが、頑張って欲しいものですね。
え?自分??
う〜ん、お声がかかりませんなぁ〜〜〜(汗)




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